改革須符合社會發(fā)展需求
9月26日，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會到香港和香港加交易所的總裁談香港的創(chuàng)新板，就港交所計(jì)劃推出的創(chuàng)新板進(jìn)行了交流。大家一致認(rèn)為，港交所此次推出的創(chuàng)新板，將成為醫(yī)藥創(chuàng)新融資的橋梁，發(fā)揮資本推動實(shí)體經(jīng)濟(jì)的重要作用。我介紹了中國正在進(jìn)行的醫(yī)藥審批改革，他們異常興奮，希望積極參與。香港交易所因此成為第二屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會的主辦方之一。港人受到國內(nèi)政策的鼓舞，對未來看好。
許多人說，在CFDA局長畢井泉同志的領(lǐng)導(dǎo)下，中國藥品監(jiān)管改革才得以發(fā)生。由此看來，改革者或許不一定是行業(yè)專家，因?yàn)閷＜宜坪跞菀奏笥谧约旱膶I(yè)。畢井泉局長畢業(yè)于北大經(jīng)濟(jì)系，他習(xí)慣從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度思考醫(yī)藥發(fā)展的問題，考慮深遠(yuǎn)，視野宏大而寬廣。但如果將這些功勞和結(jié)果歸結(jié)到一個(gè)人身上或一件單一事件上，這些答案都過于狹窄。
國家但凡要推動一項(xiàng)重大變革，必須符合社會發(fā)展需求。即將過去的2017年注定被醫(yī)藥行業(yè)濃墨重彩的改革所描繪——這一年政策改革力度和深度前所未有，超越了過去數(shù)十年的進(jìn)展。我們要慶幸在變化的時(shí)代從事生物醫(yī)藥工作，我們的機(jī)遇一定比攔在面前的問題和挑戰(zhàn)多。
回看我國30多年改革開放取得的成績令世人矚目。例如，中國北斗衛(wèi)星導(dǎo)航系統(tǒng)已經(jīng)替代GPS；網(wǎng)絡(luò)龐大的高鐵讓美國也相形見絀；蛟龍?zhí)柕某晒ο聺撟屖澜绶Q贊——然而談到生物醫(yī)藥，我們卻不敢多言。中國生物醫(yī)藥在國際上的巨大反差令國家和社會反思。
麥肯錫一份報(bào)告將全球生物醫(yī)藥發(fā)展格局分成三個(gè)方陣——第一方陣為美國；日本和歐盟在第二方陣；中國為第三方陣。美國之所以強(qiáng)大，是因?yàn)樗蹟n了全球頂尖生物制藥的資源。來自歐洲大藥廠如拜耳、羅氏等研制的創(chuàng)新藥率先在美國上市，成就了美國在醫(yī)藥創(chuàng)新的全球霸主地位。
就知識產(chǎn)權(quán)數(shù)量而言，美國醫(yī)藥本土公司領(lǐng)先；全球初創(chuàng)型生物醫(yī)藥企業(yè)及全球風(fēng)投70%來自于美國；加上拜杜法、《Hatch-Waxman法案》和《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案（PDUFA）》是支撐美國醫(yī)藥創(chuàng)新的三大法案，構(gòu)成美國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展支柱，因此形成了醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域美國一枝獨(dú)秀的格局。我國“重大新藥專項(xiàng)”開展實(shí)施已有十年，現(xiàn)在仍處在第三方陣，我們必須認(rèn)清楚這個(gè)格局。
在中國三甲醫(yī)院，外資企業(yè)藥品占據(jù)60%消費(fèi)量，中國醫(yī)保似乎無力“買單”，在大家都采取防守態(tài)勢之時(shí)，總要有人愿意突破。當(dāng)國務(wù)院提出減少藥物臨床研究申報(bào)積壓，畢局長發(fā)現(xiàn)研究數(shù)據(jù)不真實(shí)，臨床研究不能證明新藥的安全性和有效性，于是掀起了臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查風(fēng)暴。隨后2015、2016年法規(guī)頻繁出臺。我早年從事法學(xué)工作，在我看來，一項(xiàng)法規(guī)之所以在某個(gè)節(jié)點(diǎn)出臺，是因?yàn)槠浔澈蟀l(fā)生了故事，這就是case study，當(dāng)政策固化之后，才成為法律法規(guī)。
政策制定要直接看見患者
“十九大”上指出中國的社會基本矛盾已經(jīng)發(fā)生變化，我國社會主要矛盾已經(jīng)轉(zhuǎn)化為人民日益增長的美好生活需要和不平衡不充分的發(fā)展之間的矛盾。過去的醫(yī)藥政策與今天的政策改革最大差距在于，以往強(qiáng)調(diào)了促進(jìn)和保護(hù)產(chǎn)業(yè)，卻忘掉了人的需求和患者需求。在醫(yī)藥領(lǐng)域，我們沒有真正做到“以人為本”。
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的政策制定需要跨越某一個(gè)企業(yè)和具體產(chǎn)品，需要直接看見那位患者。前兩天在中科院開會，一位從美國歸來的學(xué)者向我提出疑問，認(rèn)為如果根據(jù)“兩辦”《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，認(rèn)可境外臨床研究數(shù)據(jù)，令國外藥品更早進(jìn)入中國，會對本土制藥產(chǎn)業(yè)帶來沖擊。他提出政策放開和藥品審批改革應(yīng)該“再等五年”。持有這種觀點(diǎn)的人不在少數(shù)。
我回應(yīng)他說：難道我們就這樣讓那些命懸一線的患者再等五年嗎？如果鼓勵(lì)創(chuàng)新的目的只是為了證明從企業(yè)研發(fā)中獲得個(gè)人成功，而對老百姓和患者是否獲益置若罔聞，這樣的“鼓勵(lì)創(chuàng)新”是全社會的悲哀。
十分榮幸的是，我參與了“兩辦”《意見》早期的基礎(chǔ)性研究工作。我們曾分析過一組數(shù)據(jù)，美國FDA 2001~2016年間共批準(zhǔn)433個(gè)新藥上市。這些新藥品種國內(nèi)只進(jìn)口了133個(gè)。分析原因更多在于中國對國外進(jìn)口藥研究的數(shù)據(jù)審評還欠缺經(jīng)驗(yàn)和自信。133個(gè)進(jìn)口藥中，共59個(gè)品種被國內(nèi)4700個(gè)藥廠爭相仿制，平均每個(gè)品種有多少兵家之爭之地可想而知。中國醫(yī)藥市場始終在“紅?！敝懈偁帲瑳]有在“藍(lán)?！敝型粐蛥f(xié)調(diào)。
“兩辦”《意見》發(fā)出后，因涉及到多個(gè)部門的協(xié)作，有聲音擔(dān)憂認(rèn)為如果引進(jìn)美國的專利鏈接制度、專利期延長制度，中國醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)會“吃虧”，有礙于仿制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。筆者認(rèn)為，美國頒布《Hatch-Waxman法案》后，1984年仿制藥占美國處方量12%，提升到2016年仿制藥占美國處方藥的89%，因此《Hatch-Waxman法案》并不只是保護(hù)專利藥而抑制仿制藥發(fā)展的政策。
必須深思我們的制度。我們誤以為這個(gè)市場保護(hù)了自己，實(shí)則讓國際上過了專利期的原研藥在中國仍占據(jù)支配地位。我們認(rèn)為封閉市場國內(nèi)企業(yè)就可以發(fā)展。這么多年過去了，中國自身的制藥和研發(fā)依然步態(tài)蹣跚。這就是為什么中國到了今天要進(jìn)行藥品監(jiān)管改革。
然而，談到改革遇到的阻力卻非常大，甚至不亞于當(dāng)年中國加入WTO。當(dāng)年大家認(rèn)為“狼來了”，多年后，中國卻已成為全球化競爭中舉大旗的國家。中國藥品監(jiān)管新政，不是某個(gè)人的心血來潮，不是誰想彰顯自己看問題多么明白。我們希望，先進(jìn)國家摔過的跟頭走過的彎路，不要再發(fā)生在我們身上。我們需要借鑒和發(fā)展。只有明確了國家的大政方針，腳踏實(shí)地，就能騰飛。
醫(yī)藥是一個(gè)永恒的朝陽產(chǎn)業(yè)，公眾對醫(yī)療藥品的剛性需求令這一行業(yè)充滿韌性。隨著大浪淘沙，這個(gè)產(chǎn)業(yè)可能會出現(xiàn)一個(gè)品種失敗、一家企業(yè)垮掉，但醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)卻生生不息。
進(jìn)入醫(yī)藥行業(yè)從事研發(fā)生產(chǎn)的人們請您記住，你選擇的路對了。
